先声药业创新加速：今年有望新增超10项创新药IND

近期，先声药业（2096.HK）举行了2022年研发日英文专场，这也是先声药业首次面向全球投资界举行全英文研发日活动，包括先声药业董事长兼首席执行官任晋生在内的一众高管均出席本次会议并发言。

在近期新冠疫情持续的大背景下，先声药业的关键蛋白酶3CL的口服小分子候选药物SIM0417进展引发与会者关注。先声药业透露，日前，该项目I期临床研究已在山东省千佛山医院完成首例受试者给药，预计I期临床研究将在5月底前完成所有受试者给药工作。

作为一家创新与研发驱动的制药公司，先声药业的创新布局不仅仅在热门的新冠口服药。此次研发日，先声药业公布在创新领域的投资、研发策略及创新全球化布局，预计仅在2022年就有望新增近10项含中美双报的临床试验申请（IND）。

近年来，在政策、资本、人才等多重因素的影响下，中国创新药数量呈井喷式增长，同时，如何突破创新质量瓶颈，满足患者真正未被满足的需求，也对药企、行业提出了更高的要求。以“差异化、更有效”为指引，先声药业正在实施向创新2.0转型的策略，通过“自研+合作开发”双轮驱动，重点聚焦肿瘤、神经系统及自身免疫三大领域，同时积极前瞻性布局未来有重大临床需求的疾病领域。

2021年财报显示，先声药业中国已上市5款具有差异化价值的创新药，2021年创新药销售收入占全集团总收入62.4%。研发投入上，2021年达到14.17亿元，占总收入比例28.3%，打造创新研发管线近60项。

先声药业自有研发技术平台在肿瘤免疫双抗、多特异抗体、合成致死、AI药物、Treg融合蛋白、自免抗体偶联药物（ADC）等前沿技术领域已布局多个品种，有望带来更具临床价值的创新。在刚刚落幕的美国癌症研究协会（AACR）年会上，先声药业六项临床前研究被收录，其中PRMT5抑制剂等两项研究入选大会口头报告。公司在2022年有望新增近10项含中美双报的IND，其中半数以上为自主研发。

先声药业自主研发技术平台日趋丰富

此外，先声前瞻性布局抗新冠感染药物研究，与上海药物所合作开发的新冠小分子口服药物SIM0417已获批IND。日前，该项目I期临床研究已在山东省千佛山医院完成首例受试者给药。

SIM0417是一种针对新型冠状病毒（SARS-CoV-2）复制必须的关键蛋白酶3CL的口服小分子候选药物。在临床前研究中，SIM0417的安全性、体内药代动力学特性和广谱抗病毒活性等几项关键指标均呈现良好效果，尤其对多种新冠变异株，包括野生型、德尔塔株和奥密克戎株均表现良好的抗病毒活性，能抑制肺部、脑组织中病毒复制，保护由病毒感染引起的组织损伤。

这也是国内第一款获批临床的针对新冠病毒开发的口服3CL抑制剂，具有完全自主知识产权。口服小分子药物便于储存运输和给药，在应对大范围疫情爆发时具备先天优势。按计划，SIM0417的I期临床研究将在5月底前完成所有受试者给药工作。

肿瘤是众多创新药企发力的重要领域，从先声药业的肿瘤研发管线来看，覆盖肺癌、乳腺癌、消化道肿瘤、妇科肿瘤、脑胶质瘤等全球高发癌种，涵盖小分子靶向药物、双特异性抗体、单克隆抗体等多种创新药技术，从靶点机制、适应证到开发策略，寻求多重差异化创新。

先声药业合作开发的注射用曲拉西利已在中国开展治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）、结直肠癌、三阴性乳腺癌3项适应症的Ⅲ期临床试验。其中，小细胞肺癌的注册研究已达到首要研究终点，进一步确证曲拉西利的安全性和有效性，对我国小细胞肺癌化疗患者具有粒细胞、血小板和红细胞全系骨髓保护作用。

因此，曲拉西利有望作为“化疗伴侣”，替代多种升红、升白药物，为化疗减毒增效。该项目从中国IND到NDA递交仅用时10个月，上市申请获得优先审评，有望于下半年在中国获批上市。

脑卒中有极高的致死率和致残率，中国每年新发330万患者，是重大临床需求领域。先声药业多年深耕脑卒中治疗领域，已形成上市药物和在研药物的多重机制纵深矩阵。

作为2015年来全球唯一获批上市的卒中新药，先必新获得优异市场反响，上市一年已帮助超60万中国急性缺血性脑卒中（AIS）患者。先必新治疗AIS的关键性III期研究（TASTE）阳性结果发布在STROKE杂志。

先必新与血管再通治疗联用的上市后Ⅳ期研究（TASTE II）已开始受试者入组，对出血性脑卒中的临床探索也将于6月启动。与此同时，先必新舌下片III期注册研究接近入组完成，核心临床数据有望在年内出炉。口服+注射剂序贯治疗，将有望涵盖缺血/出血性卒中从院外急救到院内治疗的全病程，确保患者救治更早、疗程更足。

针对脑卒中最危险的并发症脑水肿，先声药业还与Aeromics合作开发AQP4抑制剂SIM0307。该药已进入中国I期临床。此外，先声药业牵手Avilex Pharma引进的急性缺血性脑卒中创新药AVLX-144靶向突触后支架蛋白PSD-95，即将在中国提交IND申报。

除了脑卒中，先声药业还通过与Vivoryon合作进军阿尔茨海默病（AD）领域，首个口服小分子SIM0408在中国已获批IND，计划在年内完成中国I期临床并加入全球II期研究。该化合物与渤健Aducanumab、礼来Donanemab作用于相似的AD核心病理abeta通路，更具备差异化优势，面向中国近千万患者群体，有望为无解的AD带来新的治疗药物。

成立于1995年，先声药业是国内老牌药企，如今初步转型成功后的先声药业，正谋求从项目、投资、研发、人才等方面实现国际化创新的新高度。

BD团队方面，先声药业已覆盖中国、美国、加拿大、英国、德国、日本、韩国等国家，管理超过35家全球合作伙伴联盟。2021年至今，先声BD已达成超过8项以引进创新产品为导向的国际合作，战略性参股多个海外生命科学投资基金，链接全球最活跃的创新引擎地区。

具体到产品上，先声药业合作引进的CDK4/6抑制剂曲拉西利、诺奖级脑水肿药物SIM0307、AD药物SIM0408等均实现了在引进后的快速落地和临床推进。2022年，新近签约引进JAK1高度选择性抑制剂，有望为先声药业带来自免领域的里程碑级大品种。与此同时，先声药业也正探索项目海外授权，有望于年内实现一项自研产品的创新出海。

研发国际化方面，先声药业在中美共建立了4家创新中心，探索通过海外CMO进行创新药全球临床开发。首个中美双报的自研项目TNFR2抗体已在两国获批临床，新冠小分子3CL口服药物正计划启动海外临床试验。2022年，先声还有望再实现3个自研项目的中美双报，利用跨国研发更快推进项目进度的同时，也实现对先声创新力的有力验证。

人才是创新与国际化的重要支撑力量，先声药业正在不断扩充具有高度全球化视野的人才。本次研发日亮相的发言人中，首席投资官周高波、肿瘤领域首席科学官 Bijoyesh Mookerjee博士、高级副总裁Danny Chen博士、高级副总裁朱彤拥有多年大型跨国公司学术/职业经历，将为先声的创新出海、国际化进程带来巨大助力。此外，先声药业依托国家重点实验室启动的X计划针对十大生命科学重要领域，正面向全球各大著名高校与研究院所持续招募优秀人才和研发项目。

可以看到，面向全球市场的创新与研发策略，聚焦更有效，坚持差异化，先声药业正在打造全球范围内的持续成长力。

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